2018年11月，维奈克拉首次被加速批准用于治疗AML。此次联合用药方案的批准基于两项针对上述AML患者的随机、双盲、安慰剂对照研究。
在VIALE-A研究（NCT02993523）中，患者被随机分配接受维奈克拉+阿扎胞苷（n=286）或安慰剂+阿扎胞苷（n=145）治疗。基于总生存期（OS）的改善确定疗效。研究结果表明，维奈克拉+阿扎胞苷组患者的中位OS为14.7个月（95％CI：11.9-18.7），而安慰剂+阿扎胞苷组患者的中位OS为9.6个月（95％CI：7.4-12.7）（HR=0.66；95％CI：0.52-0.85；p＜0.001；如下图）。维奈克拉+阿扎胞苷组患者的完全缓解（CR）率更高：37％（95％CI：31％-43％） vs 18％（95％CI：12％-25％）。
在VIALE-C研究（NCT03069352）中，患者被随机分配接受维奈克拉+LDAC（n=143）或安慰剂+LDAC（n=68）治疗。基于CR率和CR持续时间确定疗效。研究结果显示，维奈克拉+LDAC组的CR率为27％（95％CI：20％-35％），中位CR持续时间为11.1个月（95％CI：6.1-未达到），而安慰剂+LDAC组的CR率为7.4％（95％CI：2.4%-16%），中位CR持续时间为8.3个月（95％CI：3.1-未达到）。与安慰剂+LDAC相比，维奈克拉+LDAC未能显著改善OS（HR=0.75；95％CI：0.52-1.07；p=0.114）。
维奈克拉的推荐剂量取决于联合用药方案。维奈克拉与阿扎胞苷、地西他滨或小剂量阿糖胞苷联用时，最常见的（在任何试验中≥30％）不良反应有恶心、腹泻、血小板减少症、便秘、中性粒细胞减少症、发热性中性粒细胞减少症、疲劳、呕吐、浮肿、发热、肺炎、呼吸困难、出血、贫血、皮疹、腹痛、败血症、肌肉骨骼疼痛、头晕、咳嗽、口咽痛和低血压。
参考来源：https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/fda-grants-regular-approval-venetoclax-combination-untreated-acute-myeloid-leukemia
